കാലിഫോർണിയ സർവകലാശാലയുടെ നേതൃത്വത്തിൽ അടുത്തിടെ നടത്തിയ ഒരു ക്ലിനിക്കൽ ട്രയൽ, അവസാന ഘട്ടത്തിലെ ഡുചെൻ മസ്കുലർ ഡിസ്ട്രോഫി ഉള്ള രോഗികളിൽ മുകളിലെ അവയവങ്ങളുടെയും ഹൃദയത്തിന്റെയും പ്രവർത്തനങ്ങളുടെ അപചയം തടയാൻ സെല്ലുലാർ തെറാപ്പി സുരക്ഷിതവും ഫലപ്രദവുമാണെന്ന് കാണിക്കുന്നു.
‘ദ ലാൻസെറ്റ്’ എന്ന ജേണലിലാണ് കണ്ടെത്തലുകൾ പ്രസിദ്ധീകരിച്ചത്.”ഡിഎംഡിയിൽ സിസ്റ്റമിക് സെൽ തെറാപ്പി പരീക്ഷിക്കുന്ന ആദ്യത്തെ ക്ലിനിക്കൽ ട്രയൽ ആണ് HOPE-2,” ട്രയലിന്റെ ദേശീയ പ്രിൻസിപ്പൽ ഇൻവെസ്റ്റിഗേറ്ററും പഠനത്തിന്റെ പ്രധാന രചയിതാവുമായ ക്രെയ്ഗ് മക്ഡൊണാൾഡ് പറഞ്ഞു. മക്ഡൊണാൾഡ് യുസി ഡേവിസ് ഹെൽത്തിലെ ഫിസിക്കൽ മെഡിസിൻ, റീഹാബിലിറ്റേഷൻ എന്നിവയുടെ പ്രൊഫസറും ചെയറും പീഡിയാട്രിക്‌സ് പ്രൊഫസറുമാണ്.
“ആംബുലേറ്ററി അല്ലാത്ത ഡിഎംഡി രോഗികളിൽ ഘടനയുടെയും പ്രവർത്തനത്തിന്റെയും ആയുധങ്ങളുടെയും ഹൃദയത്തിന്റെയും തകർച്ചയെ ബാധിക്കുന്ന അസ്ഥികൂട പേശികളുടെ അപചയത്തിന്റെ സ്ഥിതിവിവരക്കണക്കുകൾ പ്രാധാന്യമുള്ളതും അഭൂതപൂർവമായ സ്ഥിരതയുള്ളതുമായ ട്രയൽ സൃഷ്ടിച്ചു,” അദ്ദേഹം കൂട്ടിച്ചേർത്തു.
രണ്ടാം ഘട്ട ക്ലിനിക്കൽ ട്രയലിൽ, ഗവേഷകർ മനുഷ്യ ഹൃദയപേശികളിൽ നിന്ന് ലഭിച്ച കാപ്രിക്കോർ തെറാപ്പിക്സിന്റെ CAP-1002 അലോജെനിക് കാർഡിയോസ്ഫിയർ-ഡെറൈവ്ഡ് സെല്ലുകൾ (CDCs) ഉപയോഗിച്ചു. ഈ കോശങ്ങൾക്ക് പേശികളുടെ വീക്കം കുറയ്ക്കാനും കോശങ്ങളുടെ പുനരുജ്ജീവനം വർദ്ധിപ്പിക്കാനും കഴിയും.
“CAP-1002 തെറാപ്പിയുടെ പ്രാഥമിക സംവിധാനം രോഗത്തിൻറെ ഗുരുതരമായ വിട്ടുമാറാത്ത വീക്കം പ്രശ്നങ്ങൾ കുറയ്ക്കാനും ഫൈബ്രോസിസ് കുറയ്ക്കാനും പേശികളുടെ പുനരുജ്ജീവനം മെച്ചപ്പെടുത്താനും അതുവഴി ഗുരുതരമായ ഹൃദയത്തിന്റെയും എല്ലിൻറെ പേശികളുടെയും പ്രവർത്തനം നിലനിർത്തുകയോ മെച്ചപ്പെടുത്തുകയോ ചെയ്യുക എന്നതാണ്,” മക്ഡൊണാൾഡ് പറഞ്ഞു.
അവസാനഘട്ട ഡിഎംഡിയുടെ ചികിത്സയ്ക്കായി CAP-1002 ന്റെ ആവർത്തിച്ചുള്ള ഇൻട്രാവണസ് ഇൻഫ്യൂഷനുകളുടെ ദീർഘകാല ഫലപ്രാപ്തിയും സുരക്ഷിതത്വവും ട്രയൽ പരിശോധിച്ചു. ഏഴ് യുഎസ് കേന്ദ്രങ്ങളിൽ ഡിഎംഡി ഉള്ള 20 രോഗികളെ ഇത് ചേർത്തു. പങ്കെടുക്കുന്നവർക്ക് കുറഞ്ഞത് 10 വയസ്സ് പ്രായമുണ്ട്, അവരുടെ കൈകളിലും കൈകളിലും മിതമായ ബലഹീനതയുണ്ട്. ഒരു വർഷത്തേക്ക് ഓരോ മൂന്ന് മാസത്തിലും CAP-1002 അല്ലെങ്കിൽ ഒരു പ്ലാസിബോ സ്വീകരിക്കാൻ അവരെ ക്രമരഹിതമായി നിയോഗിച്ചു, ആകെ നാല് ഇൻഫ്യൂഷനുകൾ.
ഡിഎംഡിക്കുള്ള സ്കെയിൽ പെർഫോമൻസ് ഓഫ് അപ്പർ ലിംബിന്റെ (പിയുഎൽ) മോട്ടോർ ഫംഗ്ഷൻ, കാർഡിയാക് മാഗ്നറ്റിക് റെസൊണൻസ് ഇമേജിംഗ് (എംആർഐ) ഉപയോഗിച്ചുള്ള ഹൃദയത്തിന്റെ പ്രവർത്തനം, ശ്വസന പ്രവർത്തനത്തിന്റെ സ്പൈറോമെട്രി അളവുകൾ, രക്തചംക്രമണ ബയോ മാർക്കറുകൾ എന്നിവ ഉപയോഗിച്ച് സംഘം മുകളിലെ അവയവങ്ങളുടെ പ്രവർത്തനം വിലയിരുത്തി.
ഗവേഷകർ അവരുടെ ആദ്യ ഇൻഫ്യൂഷനിലും ഒരു വർഷത്തിനുശേഷവും പങ്കെടുക്കുന്നവർക്ക് PUL വിലയിരുത്തി. ഈ രണ്ട് വായനകൾക്കിടയിലുള്ള മിഡ്-ലെവൽ/എൽബോ PUL സ്‌കോറുകളിലെ മാറ്റം അവർ അളന്നു. പ്ലാസിബോ ലഭിച്ചവരെ അപേക്ഷിച്ച് CAP-1002 ലഭിച്ചവരിൽ കാര്യമായ അനുകൂലമായ മാറ്റം പഠനത്തിൽ കണ്ടെത്തി. സെൽ-ചികിത്സ ഗ്രൂപ്പിലെ മുകൾ ഭാഗത്തെ പേശികളുടെ പ്രവർത്തനത്തിൽ വളരെ കുറവായിരുന്നു.
CAP-1002 ലഭിച്ചവരിൽ ഹൃദയത്തിന്റെ ഘടനയും പ്രവർത്തനവും മെച്ചപ്പെടുന്നതായി ഹൃദയ MRI കാണിച്ചു.”ഹൃദ്രോഗത്തിന്റെ പുരോഗതി തടയുന്നതിനുള്ള സെൽ തെറാപ്പി ഒരു അപൂർവ ജനിതക രോഗമാണെന്ന് ഞങ്ങൾ ഇവിടെ കാണിക്കുന്നു, എന്നാൽ അത്തരം തെറാപ്പി ഒരു ദിവസം കൂടുതൽ സാധാരണമായ ഹൃദയസ്തംഭനത്തിനും ഉപയോഗിക്കുമെന്ന് വിശ്വസിക്കാൻ നല്ല കാരണമുണ്ട്,” സഹ പറഞ്ഞു. എഡ്വേർഡോ മാർബൻ എന്ന എഴുത്തുകാരൻ, ഡിഎംഡിയെ ചികിത്സിക്കുന്നതിൽ സിഡിസികൾ ഉപയോഗപ്രദമാകുമെന്ന് ആദ്യമായി കണ്ടെത്തിയ ഒരു പയനിയറിംഗ് ഹൃദയ ഗവേഷകനാണ്. മാർക്ക് സീഗൽ ഫാമിലി ഫൗണ്ടേഷന്റെ വിശിഷ്ട പ്രൊഫസറും ലോസ് ഏഞ്ചൽസിലെ സെഡാർസ്-സിനായ് മെഡിക്കൽ സെന്ററിലെ സ്മിഡ് ഹാർട്ട് ഇൻസ്റ്റിറ്റ്യൂട്ടിന്റെ എക്സിക്യൂട്ടീവ് ഡയറക്ടറുമാണ്.
മക്‌ഡൊണാൾഡും യുണൈറ്റഡ് സ്റ്റേറ്റ്‌സിലെ മറ്റ് കേന്ദ്രങ്ങളിലെ സഹകാരികളും HOPE-3 എന്ന മൂന്നാം ഘട്ട ക്ലിനിക്കൽ ട്രയൽ ആരംഭിക്കുന്നു. ഒരു വലിയ കൂട്ടം രോഗികളിൽ CAP-1002 ന്റെ ഫലപ്രാപ്തി സ്ഥിരീകരിക്കുക എന്നതാണ് ഈ പഠനത്തിന്റെ ലക്ഷ്യം.